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一、政策動向●11部門聯合發布行動方案要求加快實現消除血吸蟲病目標
6月25日，國家疾控局、國家衛生健康委、科技部等11個部門聯合發布《加快實現消除血吸蟲病目標行動方案（2023—2030年）》。方案提出，到2028年力爭所有血吸蟲病流行縣（市、區）達到消除標準。
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《“健康中國2030”規劃綱要》提出，到2030年全國所有流行縣達到消除血吸蟲病標準。目前，全國452個流行縣中75%的流行縣已達消除標準。《方案》指出，排除不可預測的自然災害等突發事件影響，在持續加大防治力度的基礎上，于2028年有望提前實現《“健康中國2030”規劃綱要》提出的目標。
二、藥械審批●定價320萬美元，首款杜氏肌營養不良癥基因療法獲批上市
近日，Sarepta Therapeutics宣布其基因療法Elevidys（SRP-9001）獲得美國FDA加速批準上市，用于4-5歲攜帶抗肌萎縮蛋白基因突變的非臥床兒科杜氏肌營養不良癥（DMD）患者（外顯子8和/或外顯子9上存在缺失突變的DMD兒童禁用），這也是目前世界上首款獲批用于DMD治療的基因療法。
在Elevidys獲批前，全球有4款治療DMD的“外顯子跳躍”療法，包括Sarepta Therapeutics的Amondys 45（casimersen），Exondys 51（eteplirsen）和Vyondys 53（golodirsen），以及Nippon Shinyaku公司的Viltepso（viltolarsen），這些療法能幫助患者產生部分功能性的抗肌萎縮蛋白，減輕肌肉的無力和退化，但臨床療效都并不理想，且僅能針對約10%特定突變的患者，定期注射給藥，每年費用接近100萬美元。另值得一提的是，Elevidys的初步定價為320萬美元，成為史上第二貴的基因治療產品，現階段最貴的基因療法為去年11月獲批的用于血友病治療的產品Hemgenix，定價為350萬美元。
●恒瑞醫藥CDK4/6抑制劑新適應癥獲批
6月26日，中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，恒瑞醫藥的CDK4/6抑制劑達爾西利的新適應癥上市申請已正式獲批。此次獲批的適應癥為：聯合芳香化酶抑制劑作為初始治療，適用于激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性局部晚期或轉移性乳腺癌患者。
達爾西利（SHR6390，dalpiciclib）是恒瑞醫藥研發的一款口服、高效、選擇性小分子CDK4/6抑制劑。它能夠選擇性地抑制CDK4/6激酶活性，進而阻斷CDK4/6-Rb信號通路，誘導細胞G1期的阻滯并選擇性地抑制Rb高表達腫瘤細胞的增殖，從而達到抗腫瘤的作用。此外，該產品通過經典電子等排體替換引入哌啶結構，從而避免了潛在的肝臟毒性。2022年1月，達爾西利首次在中國獲批上市，聯合氟維司群用于治療HR陽性、HER2陰性、經內分泌治療后進展的復發或轉移性乳腺癌。
●復星凱特CAR-T新適應癥在國內獲批
6月26日，中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，復星凱特遞交的阿基侖賽注射液新適應癥上市申請已正式獲批。根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）優先審評公示，該產品此次獲批適應癥為：一線免疫化療無效或在一線免疫化療后12個月內復發的成人大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）。
阿基侖賽注射液是復星凱特于2017年從吉利德科學（Gilead Sciences）旗下公司Kite Pharma引進Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）技術、并獲授權在中國進行本地化生產的靶向CD19自體CAR-T細胞治療產品。CAR-T免疫細胞治療是通過基因工程修飾患者自體T細胞，以表達靶向腫瘤抗原的嵌合抗原受體分子，由激活的T細胞介導殺傷腫瘤細胞。
三、資本市場●基石藥業首席執行官楊建新再次增持46萬股
6月26日，基石藥業發布公告稱，公司首席執行官兼執行董事楊建新博士增持公司股份。公告顯示，楊建新博士分別于2023年6月19日及6月20日以其自有資金在公開市場上購買合共460,000股股份。進行該股份購買后，楊博士持有合共相當于本公司于本公告日期的已發行股本總額約3.58%的股份。據了解，今年5月中旬，楊建新就曾增持62.9萬股。楊建新自2022年8月接任首席執行官以來以其自有資金在公開市場上購買合共3,732,500股股份，買入價格區間為港幣2.55到4.60。
●Aureka完成千萬美元種子輪融資
近日， Aureka Biotechnologies（下稱“Aureka”）完成了由險峰旗云和紐爾利資本共同投資的千萬美元種子輪融資。本輪融資后，Aureka將進一步加速其AI+高通量數字生物技術大分子藥物開發平臺的搭建和尋找藥物設計通用法則的研究步伐。
Aureka的技術平臺依托高通量單B細胞功能篩選技術、基于合成生物學的蛋白快速進化技術，結合結構啟發式的AI建模和設計技術，打造了數據驅動的干濕閉環智能免疫療法發現平臺，從而顯著提升了藥物研發的精準度和效率。
●合成生物學龍頭擬定增募資不超過66億元
6月25日，合成生物學龍頭公司凱賽生物發布公告稱，其擬進行一輪定增，已經通過董事會批準，尚需獲得公司股東大會審議通過、上海證券交易所審核通過并經中國證監會作出同意注冊決定后方可實施。
本次向特定對象發行的發行對象為上海曜勤（擬設立），系發行人凱賽生物實際控制人 XIUCAI LIU（劉修才）家庭控制的企業，發行對象以人民幣現金方式認購凱賽生物本次發行的股票，本次向特定對象發行構成關聯交易。向特定對象發行股票募集資金總額不超過人民幣66億元（含本數），扣除相關發行費用后的 募集資金凈額擬全部用于補充流動資金及償還貸款。值得注意的是，本次發行完成后， 招商局集團通過上海曜勤（擬設立）間接持有凱賽生物的股份預計超過5%，將成為凱賽生物的關聯方。本次發行的股票發行價格為43.34元/股， 擬認購股數不超過152,284,263 股（含本數），不超過本次向特定對象發行前凱賽生物總股本的30%，最終發行數量上限以中國證監會同意注冊的發行數量上限為準。
四、行業大事●FDA再次拒絕批準奧貝膽酸，Intercept將終止NASH領域投資
近日，Intercept宣布，FDA已經對該公司用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝硬化前纖維化的奧貝膽酸（OCA）新藥申請發出了完全回應函（CRL）。FDA在CRL中表示，經審查確定，奧貝膽酸不能以目前的形式獲得批準。根據CRL的內容，在NASH中重新提交OCA的NDA至少需要成功完成REGENERATE研究的長期結果階段。
這次受挫后，Intercept決定停止所有與NASH相關的投資，重組公司業務以加強其對罕見和嚴重肝臟疾病的關注，并從2024年開始加速實現盈利。“這顯然不是我們努力的結果，”Intercept總裁兼首席執行官Jerry Durso遺憾地表示，“但我為Intercept在推動NASH科學向前發展和使該領域更接近治療選擇方面所產生的影響感到自豪。”
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